Siete adolescentes argentinos viajaron a China para realizar un ensayo clínico contra la discapacidad visual, buscan recuperar la visión con una terapia génica.
Los pacientes fueron aceptados como los únicos extranjeros para formar parte del ensayo de una revolucionaria terapia contra la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber.
El 5 de mayo salieron desde el aeropuerto de Ezeiza rumbo a China, llenos de incertidumbre. Volvieron un mes después, distintos y esperanzados. En esos treinta días no solo conocieron una cultura diferente, sino que además recibieron una inyección que les puede cambiar la vida: siete adolescentes argentinos casi ciegos debido a una enfermedad degenerativa de la vista se convirtieron en los únicos pacientes occidentales en participar de la fase 3 del ensayo clínico de una prometedora terapia génica que, de comprobarse efectiva, significará la cura de un mal que hasta el momento no tenía tratamiento.
Los siete varones que viajaron a China –uno de Mendoza y el resto de la Provincia y la Ciudad de Buenos Aires– tienen una enfermedad que se hereda por vía materna llamada neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL), que afecta de uno en 15 mil a uno en 50 mil personas y se caracteriza por manifestarse en la adolescencia de manera súbita.
"La participación de los jóvenes argentinos es este ensayo clínico es el resultado de un trabajo sistemático y mancomunado que venimos desarrollando desde hace varios años en la Comisión Asesora en Terapias Celulares y Medicina Regenerativa con la Red APTA, colaborando con el sector científico y las asociaciones de pacientes para facilitar el acceso a las nuevas tecnologías en materia de salud",
“Es fundamental que los pacientes con enfermedades oftalmodegenerativas puedan participar de estas fases del desarrollo de las nuevas terapias que están surgiendo, y que serán de muy alto costo una vez que estén en el mercado”, sostuvo la Marcela Ciccioli, bióloga genetista y presidenta de Stargardt Apnes – Retina Argentina. Introducir a siete argentinos entre los primeros pacientes tratados en el mundo “representa un enorme logro en el horizonte de la lucha contra muchas otras enfermedades causantes de baja visión y ceguera, además de devolverle la salud visual a siete pacientes muy jóvenes (entre 14 y 21 años) cuyo pronóstico de otra manera sería una ceguera legal permanente”.
Ciccioli añadió que este logro es el resultado de un paciente y esperado trabajo de años, que incluye la organización del colectivo de pacientes en una red que abarca todo el país y la vincula con otras en el exterior, la realización de un banco de datos anonimizado según las normativas vigentes de la Dirección Nacional de Protección de Datos Personales, y de programas de secuenciación genética para el diagnóstico molecular de quienes padecen estas enfermedades.
En cuanto a las terapias génicas, consisten en una línea de nuevos tratamientos médicos muy específicos, en los que se busca introducir en las células a tratar un virus que porta el gen con la secuencia correcta para que empiece a producir la proteína, cuya falta determina la enfermedad del paciente. La primera de estas terapias fue aprobada para uso médico en diciembre de 2017 y permite tratar casos extremadamente raros de enfermedades oculares relacionadas con un gen llamado RPE65. La Neuropatía Óptica de Leber (NOHL) que afecta de 1 en 15000 a 1 en 50000 personas, podría convertirse en la segunda enfermedad tratable por este tipo de métodos, pero hay muchas otras causas de ceguera y baja visión que, en poco tiempo, gracias a estos avances, podrían dejar de ser una condena a la discapacidad permanente, como lo son en la actualidad.
La inclusión de los pacientes argentinos en los ensayos de esta revolucionaria terapia fue gestionada por Stargardt Apnes – Retina Argentina, y cuenta con el aval de la RedAPTA (Red Argentina de Pacientes para Terapias de Avanzada), y de la Comisión Asesora en Terapias Celulares y Medicina Regenerativa del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva de la Nación (MinCyT), quien colaboró en gestionar una parte de los gastos relativos al traslado de los pacientes y sus familiares acompañantes al país asiático. Las propias familias han aportado, en la medida de sus posibilidades, parte del resto del dinero, y el aporte voluntario de algunos de los integrantes de la asociación hizo posible reunir la suma necesaria para que estos siete adolescentes finalmente hayan podido partir hacia destino y costear los gastos de su estadía.
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